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他在北大校长任内，推行了一系列教育体制的改革。1917年10月，他主持召开了北京各高等学校代表会议，讨论修改大学规程。胡适建议改分级制为选科制，此议获通过，决定在北大试行。北大选科制规定每周一课时，学完一年为一个单位，预科应修满40个单位；本科应修满80个单位，修满即可毕业，不拘年限；选修科目可以跨系。这是中国的大学选修课及学分制的由来。蔡元培说：
那时候我又有一个理想，以为文理是不能分科的。例如文科的哲学，必植基于自然科学；而理科学者最后的假定，亦往往牵涉哲学。从前心理学附入哲学，而现在用实验法，应列入理科；教育学与美学，也渐用实验法，有同一趋势。地理学的人文方面，应属文科，而地质地文等方面属理科。历史学自有史以来，属文科，而推原于地质学的冰期与宇宙生成论，则属于理科。所以把北大的三科界限撤去而列为十四系，废学长，设系主任。（蔡元培：《我在北京大学的经历》）
为推行他的：‘沟通文理”主张，蔡元培率先提出了将大学分为本科与专科的创议，他于1917年1月提出大学改制议案：大学专设文、理二科，其法、医、农、工、商五科，别为独立大学（蔡元培：《大学改制之事实及理由》），但在当时未能成功。1918年10月，他再度向专门以上学校校长会议建议：大学本科，“融通文、理两种之界限：习文科各门者，不可不兼习理科中之某种（如习史学者，兼习地质学；习哲学者，兼习生物学之类）；习理科者，不要不兼习文科之某种（如哲学史、文明史之类）。”1919年，北京大学正式实行“废科设系”，改原隶属于科的学门为系，设立十四个系，废学长，设系主任。
蔡元培鉴于北大商科毫无设备，仅有普通商业学教课，于是将商科并入法科。当时北大预科的设置受教会学校影响，偏重英语及体育，其他科学则比较落后。学生毕业后若直升本科，学习上会发生困难。蔡元培在校长任内加以改革，使预科直接受本科学长的管理，不再设预科学长。预科中主要的教课，均由本科教员兼任。
蔡元培身为北大校长，视野却放在高等教育的全局。他说：“我没有本校与他校的界限，常为之通盘打算，求其合理化。”当时北大设文、理、工、法、商五科，北洋大学有工、法两科，北京另有一工业专门学校，三者都是国立院校。蔡元培以为无此重复的必要，主张以北大的工科并入北洋，停办北洋法科，得北洋大学校长同意及教育部核准，北大的工科的土木与矿冶并入了北洋大学，将工科省下来的经费转用在理科上。
蔡元培对北大的一大贡献，是接受胡适的建议，仿效美国大学建制，推行“教授治校”制度。他提出：第一步“组织评议会，给多数教授的代表，议决立法方面的事；恢复学长的权限，给他们分任行政方面的事”；第二步“组织各门教授会，由各教授与所公举的教授会主任分任教务。将来更要组织行政会议，把教务以外的事务，均取合议制。并要按事务性质，组织各种委员会，来研究各种事务”。（蔡元培：《回任北京大学校长在全体学生欢迎会上演说》）
此时，蔡元培邀请他早年的学生、美国教育家杜威的得意弟子蒋梦麟到北大共事。他请蒋通盘计划，设立教务、总务两处及聘任财务等委员会，均以教授为委员。蒋出任总务长，顾孟余任教务长。1930年，三度代理校长的蒋梦麟正式执掌北大，提出“教授治学，学生求学，职员治事，校长治校”的十六字方针，进一步健全了北大的管理制度。
蔡元培的教育理念是民主，他不仅推行教授治校，也主张学生自治，鼓励学生组建自己的社团。他认为组织学生自治会“可以把治者与被治者的分别去掉”，“由学生传之各地方，一定可以提起国民自治的精神”。（蔡元培：《在北京高等师范学校学生自治会演说词》）当时的北大成立了许多学生社团，组织各种社会、文化活动并办刊、出书，都得到蔡元培的支持，其中最著名是傅斯年、罗家伦组织的新潮社，许德珩、易克嶷等组织的国民社，以及由守旧派教员支持的国故社。五四运动就是由前两个学生社团组织发动起来的。
蔡元培素来主张男女平等。1919年10月，胡适发表《大学开女禁的问题》，主张在北大收女生旁听作为正式女生的过渡，呼吁社会改革女子教育，这个主张得到他的赞同。1920年春，北大就招收女生9人人文科旁听，暑假又正式招收女生，开中国大学男女同校之先河。蔡元培曾谈到：“有人问我：‘兼收女生是新法，为什么不先请教育部核准？’我说：‘教育部的大学令，并没有专收男生的规定；从前女生不来要求，所以没有女生；现在女生来要求，而程度又够得上，大学就没有拒绝的理。’这是男女同校的开始，后来各大学都兼收女生了。”（蔡元培：《我在北京大学的经历》）
蔡元培提倡“劳工神圣”，同时为穷人争取平等教育权利。1915年6月，他在法国与李石曾、吴玉章等发起组织华法教育会，提倡勤工俭学，后来成为中共领袖的周恩来、邓小平等人，皆通过该会的渠道赴欧洲学习。1919年3月，他在北京与少年中国学会的王光祈、李大钊等发起工读互助团，并组织募捐，帮助贫苦青年实行半工半读。
为使本科毕业生继续从事较深的专门研究，蔡元培还接受胡适的提议，计划设立自然科学、社会科学、文学、国学四种研究所，并先办起了国学研究所。北大在蔡元培任内以文科见长，但他也十分注重理科的建设，请到了李四光等名师到校执教，以求达到各系平均发展的境界。1930年蒋梦麟继任后，北大理科有了长足的发展。针对守旧派的尊孔以及以孔教为国教的主张，蔡元培提出“以美育代宗教”的创议，在北大先后成立了书法研究会、书画研究会、音乐研究会。
思想自由，兼容并包
蔡元培执掌北大之后，贯彻“思想自由，兼容并包”的办学方针，提倡学术民主。他聘请陈独秀、李大钊、胡适、钱玄同、鲁迅、周作人等“新派”人物来校任教，使之成为新文化运动的中心和各种社会思潮的策源地，中国共产党的三位主要创始人陈独秀、李大钊、张申府都是北大教员。蔡元培在积极提倡新文化的同时，并不排斥旧学，一些站在新文化运动对立面的旧学代表人物，如主张清室复辟的辜鸿铭、鼓吹洪宪帝制的刘师培以及国学家黄侃等，也同时在北大执教。
据北京大学1918年初的统计，全校教员217人中有90位教授，平均年龄仅30余岁。对76人的统计显示：50岁以上6人，35岁以下43人，其中陈独秀39岁，梁漱溟24岁，徐家璜25岁，朱家骅26岁，李大钊、刘文典、胡适28岁，这在当今的大学中是无法想象的。当时北大本科学生平均年龄为24岁，师生年龄段的接近，给校园带来了清新活跃的学风，其中傅斯年、罗家伦、顾颉刚、冯友兰等，后皆成为一代学术宗师。
蔡元培说：
我素信学术上的派别，是相对的，不是绝对的；所以每一种学科的教员，即使主张不同，若都是‘言之成理、持之有故’的，就让他们并存，令学生有自由选择的余地。最明白的，是胡适之君与钱玄同君等绝对的提倡白话文学，而刘申叔、黄李刚诸君仍极端维护文言的文学；那时候就让他们并存。我信为应用起见，白话文必要盛行，我也常常作白话文，也替白话文鼓吹；然而我也声明：作美术文，用白话也好，用文言也好。例如我们写字，为应用起见，自然要写行楷，若如江艮庭君的用篆隶写药方，当然不可；若是为人写斗方或屏联，作装饰品，即写篆隶章草，有何不可？（蔡元培：《我在北京大学的经历》）
他虽然主张“兼容并包”，但仍坚持自己的新文化主张：“我素来不赞成董仲舒罢黜百家独尊孔氏的主张。清代教育宗旨有‘尊孔’一款，已于民元在教育部宣布教育方针时说他不合用了。到北大后，凡是主张文学革命的人，没有不同时主张思想自由的；因而为外间守旧者所反对。”（蔡元培：《我在北京大学的经历》）
当时守旧派的代表人物林纾，在《公言报》发表致蔡元培的公开信，对北大的办学方针提出挑战。他攻击新式教育“尽反常轨，侈为不经之谈”。“覆孔、孟，铲伦常为快”，认为提倡白话文“尽废古书，行用土语为文字……则凡京津之稗贩，均可用为教授矣”；他还告诫蔡元培说：“大学为全国师表，五常之所系属”，“今全国父老以子弟托公，愿公留意，以守常为是”。他在《学衡》杂志发表的另一版本公开信中，更大骂“神圣学校，几为万恶之府矣”，“不顾是非利害，不计将来之效果，信口狂言，以全国天真烂漫之少年，为其试验品。为其功利名誉之代价，是可忍孰不可忍！”
蔡元培立即发表公开信回击，驳斥林纾的造谣诬蔑。他指出林所责备者“不外两点：一日‘覆孔、孟，铲伦常’，二日‘尽废古书，行用土语为文字’”。他要求林纾提出证据，北京大学教员在校内校外，何时何地发表过“覆孔、孟，铲伦常”的言论？他还举证指出，北大教员中研究孔孟乃至尊孔的大有人在，至于教员在《新青年》杂志中，“偶有对于孔子学说之批评，然亦对于孔教会等托孔子学说以攻击新学说者而发，初非直接与孔子为敌也”。“白话与文言，形式不同而已，内容一也”；蔡元培还以子之矛攻子之盾，指出严复翻译西方学术著作，林纾翻译外国小说，都是由白话译成文言，“公能谓公及严君之所译，高出于原本乎？”林翻译过《茶花女》、《迦茵小传》、《红礁画桨录》等言情小说，亦曾在各学校讲授古文及伦理学，如果有人以此“诋公为以此等小说体裁讲文学，以狎妓，奸通，争有妇之夫讲伦理者，宁值一笑欤？”
蔡元培在这封公开信中，重申了自己的办学原则：
（一）对于学说，仿世界各大学通例，循“思想自由”原则，取兼容井包主义，与公所提出之“圆通广大”四宇，颇不相背也。无论为何种学派，苟其言之成理，持之有故，尚不迭自然淘汰之运命者，虽彼此相反，而悉听其自由发展。
（二）对于教员，以学诣为主。在校讲授，以无背于第一种之主张为界限。其在校外之言动，悉听自由，本校从不过问，亦不能代负责任。（蔡元培：《致《公言报》函并答林琴南函》）
北京大学“思想自由，兼容并包”的宽松环境，“教育独立”理念下的制度改革，学生自治下的自由结社……没有这些元素的存在，也就不会有五
四运动和五四精神。
保护学生，去职复归
蔡元培在北大推行的教育改革，一直受到北洋安福系政客的攻击。他发表致林纾的公开信后四十七天，北京爆发了五四运动。
1919年春，中国以战胜国的地位出席巴黎和会，却未能废除列强在华特权及袁世凯与日本签订的《二十一条》密约。5月1日，外交失败的消息传到北京，次日，研究系的林长民在《晨报》发表《外交警报敬告国民》，披露了这一消息。同日，蔡元培也将北京政府密令签约的内幕告知北大学生罗家伦、傅斯年，并召集全校教职员开会商讨挽救之策。
5月4日北大学生结队出发请愿时，蔡元培有过劝阻之举，但很快就放弃了。他一向主张“读书不忘救国”，同时也认为：“学生在学校里面，应以求学为最大目的，不应有何等政治的组织。其有年在二十岁以上，对于政治有特殊兴趣者，可以个人资格参加政治团体，不必牵涉学校”。过去他也曾两次劝阻过学生游行，但这一次态度不同：他在电话中回答教育总长傅增湘说：“学生爱国运动，我不忍阻止。”
游行学生焚烧曹汝霖住宅、痛殴章宗祥的事件发生后，蔡元培全力营救被捕学生，尽到了一位大学校长的天职。当时北大师生齐集法学院大礼堂商议营救办法，蔡元培在询问了学生受伤和被捕情况后说：“我做校长的有责任保护我的学生。我要救出这三十几个学生来。你们现在都回教室，我保证尽我最大的努力。”
5月5日，教育部下令要求各校校长将为首滋事学生一律开除。当日下午，蔡元培等十四所大专院校校长在北大开会，认为事件“乃多数市民运动，不可让被拘少数学生负责。若指此次运动为学校运动，亦当由各校校长负责”，蔡元培表示“愿以一人抵罪”，当场议决成立校长团，向当局请愿营救。5月7日北京政府迫于全国舆论压力，释放了被捕学生，蔡元培亲率全体师生到北大红楼前广场迎接。
北洋当局认为蔡元培是学潮的幕后指使人，内阁会议上提出了解散北京大学，撤换蔡元培等主张，教育总长傅增湘也遭众人围攻。被捕学生安全返校后，蔡元培为承担责任，于8日提出辞呈。同日，北京政府内定由马其昶取代蔡元培，并下达三道命令：查办北京大学校长，将已释放的学生送交法庭，整饬学风。其中查办令因傅增湘拒绝副署未能公布。在这种情势下，蔡元培决定挂冠出走。
5月9日清晨，蔡元培离开北京，经天津南下上海，转抵杭州。他发表出京启事表明心迹说：“我倦矣！‘杀君马者道旁儿。”民亦劳止，汔可小休’。我欲小休矣！北京大学校长之职，已正式辞去；其他有关系之各学校、各集会，自五月九日起，一切脱离关系。特此声明，惟知我者谅之。
蔡元培挂冠出走后，北大师生一再向教育部请愿，要求挽留蔡校长，其他院校师生也一齐声援。北京各大专院校校长同上辞呈，表示与蔡共去留。5月19日，北京学生总罢课。五四运动的影响播及全国，引发了全国学生的罢课，工商各界同仇敌忾，以罢工罢市作为声援。北京政府迫于压力，下令慰留蔡元培，罢免曹汝霖、章宗祥、陆宗舆，电令中国代表团从缓在巴黎和约上签字。
6月15日，蔡元培发表《不肯再任北大校长的宣言》，提出：一、我绝对不能再作那政府任命的校长；二、我绝对不能再作不自由的大学校长；三、我绝对不能再到北京的学校任校长。
蔡元培在痛陈教育官僚化的种种积弊后指出：“我是个痛恶官僚的人，能甘心仰这些官僚的鼻息么？我将进北京大学的时候，没有想到这一层，所以两年有半，天天受这个苦痛。现在苦痛受足了，好容易脱离了，难道还肯投入进去么？”
他强调：“思想自由，是世界大学的通例。得意志帝政时代，是世界著名开明专制的国度，他的大学何等自由。那美、法等国，更不必说了”；“北京大学，向来受旧思想的拘束，是很不自由的”，自己到任后稍稍有所革新，就被守旧势力视为“洪水猛兽”，“又不能用正当的辩论法来辩论，鬼鬼祟祟，想借着强权来干涉。于是教育部来千涉了，国务院来干涉了，甚而什么参议院也来干涉了，世界有这种不自由的大学吗？还要我去充这种大学的校长吗？”
他认为“北京是个臭虫窠”，“无论何等高尚的人物，无论何等高尚的事业，一到北京，便都染了点臭虫的气味。我已经染了两年有半了，好容易逃到故乡的西湖、鉴湖，把那个臭气味淘洗干净了。难道还要我再作逐臭之夫，再去尝尝这气味么？”
这三个“不”字，真是掷地有声。有学者总结说，蔡元培提出了中国现代大学的三项基本原则：第一，大学应当是独立的和自主的；第二，大学应当具有思想自由和学术自由；第三，大学学术与思想自由需要相应的自由的社会政治环境。
五四运动的目标实现后，各校秩序恢复，因蔡元培拒绝回任，北京大学群龙无首。北京政府曾一度任命胡仁源继任北大校长，但因学生反对不能到校。北京教育界及北大师生派出代表，到杭州恳请他回校。蔡元培回忆说：“各方面都要我复职。我离校时本预定决不回去，不但为校务的困难，实因校务以外，常常有许多不相干的缠绕，度一种劳而无功的生活……但是隔了几个月，校中的纠纷，仍在非我回校，不�